肥厚型心肌病(HCM)藥物治療的主要目的是改善其臨床癥狀，目前此方面尚缺乏臨床試驗(yàn)證據(jù)。一般認(rèn)為β阻滯劑為一線用藥(如普萘洛爾，200— 400mg/d);對β阻滯劑不能耐受或有禁忌時可選用鈣離子拮抗劑(如維拉帕米200一400mg/d，亦可選用地爾硫卓)，對于肥厚性梗阻型心肌病 (HOCM)，鈣離子拮抗劑由于有擴(kuò)血管作用，有可能使流出道梗阻加重。對于 HCM(特別是HOCM)，硝酸酯類或其他擴(kuò)血管藥物禁用。具擴(kuò)血管作用的ACEI及ARB類藥物的臨床療效并不理想。有報道丙吡胺 (Disopyramide，300～600mg/d)可有效治療HOCM。慎用降低心臟前、后負(fù)荷的藥物及措施，這點(diǎn)有別于其他心臟病，特別當(dāng)出現(xiàn)心功能不全時，洋地黃制劑和利尿劑使心肌收縮力加強(qiáng)、血容量減少，可加重心室內(nèi)梗阻，若心衰時有快室率的房顫，可以使用洋地黃。謹(jǐn)慎使用利尿藥有助于減輕肺淤血的癥狀，如與β受體阻滯劑或鈣拮抗劑合用，則效果更好。硝酸酯類藥對減輕心絞痛無效，亦不應(yīng)使用。與DCM不同，該病補(bǔ)液1000—2000ml可改善癥狀。
基因篩檢對HCM的預(yù)防、診斷和治療有重要意義，但要對10個基因、>300種突變進(jìn)行篩檢，不僅在技術(shù)上是一種挑戰(zhàn)，且受到法律及倫理的制約。基因治療可能成為今后一種有前景的干預(yù)手段，但目前這方面的研究僅局限于動物實(shí)驗(yàn)。目前研究發(fā)現(xiàn)，在誘導(dǎo)表達(dá)突變的人肌鈣蛋白T的轉(zhuǎn)基因鼠HCM 模型中，其顯性型可被氯沙坦逆轉(zhuǎn);而在誘導(dǎo)表達(dá)突變的β—MHC的轉(zhuǎn)基因兔HCM模型中，其顯性型可被辛伐他汀逆轉(zhuǎn)。針對臨床 HCM患者的相關(guān)研究也已經(jīng)開始進(jìn)行。