小兒惡性腫瘤發(fā)病年齡僅在出生后數(shù)月至幾歲，常伴發(fā)多種先天性畸形,呈雙側(cè)或多發(fā)性病變。如白血病，伴發(fā)先天性睪丸發(fā)育不全癥;腎母細(xì)胞瘤，合并單側(cè)肢體肥大和尿道下裂，還可表現(xiàn)為雙側(cè)同時發(fā)病;骶尾部畸胎瘤，合并腭裂或脊柱畸形等。這些發(fā)病特點均提示為一種遺傳性腫瘤，追問病史，即使其父母、祖父母、外祖父母，甚至整個家族均沒有腫瘤的發(fā)病史，其發(fā)病仍可能與遺傳因素密切相關(guān)。
醫(yī)學(xué)家認(rèn)為，小兒惡性腫瘤的發(fā)生，是因二次細(xì)胞突變而導(dǎo)致遺傳性腫瘤發(fā)病。即患兒在母親懷孕時，胚胎的生殖細(xì)胞中已經(jīng)攜有突變基因，但攜帶者可能不會發(fā)生腫瘤;只有在某些因素作用下，發(fā)生第二次體細(xì)胞突變后，才會發(fā)生單個或多發(fā)腫瘤。此外，一些患兒在出生早期，盡管細(xì)胞中攜帶有已突變的基因，但并不發(fā)病，而是在出生后的一段時間受到刺激，發(fā)生二次突變后才發(fā)病。
由于誘發(fā)基因突變的因素在不斷增加，如環(huán)境污染、藥物濫用、生物刺激等，所以，遺傳性惡性腫瘤在近年來發(fā)病年齡提前，也就成為一種必然。
胚胎發(fā)育——懷孕與生育過程中的潛在危險
小兒惡性腫瘤的發(fā)生，大多數(shù)是胎兒在母親懷孕時期，發(fā)生了基因突變所致。所以，常有人把小兒惡性腫瘤歸為先天性惡性腫瘤，或胚胎性惡性腫瘤。也因此提出：年輕父母在生育時期和妊娠時期的健康保健，對兒童惡性腫瘤的發(fā)生具有重大影響。
父母在生育時期若患有某些疾病，或者長期受到某些物理、化學(xué)因素刺激，這對后代將產(chǎn)生重大影響。如父母在生育期間接觸過苯類化學(xué)物品，或接受過電離輻射及放射治療，他們孩子的白血病發(fā)生率會明顯增高;小兒肝母細(xì)胞瘤的發(fā)生，常與母親長期服用避孕藥有關(guān);母親長期應(yīng)用雌激素，會導(dǎo)致新生兒先天性腺癌……
孕婦在妊娠期，尤其在妊娠早期，病毒感染、電離輻射、化學(xué)藥物，是導(dǎo)致嬰兒發(fā)生惡性腫瘤的危險因素。比如母親在妊娠期患有梅毒，其生育的女嬰發(fā)生陰道腺癌的可能性非常大;服用激素的孕婦，嬰兒發(fā)生肝母細(xì)胞瘤的機(jī)會是正常者的數(shù)十倍。
因此，年輕父母必須注意生育時期的健康?；加心承┞曰蚋腥拘约膊≌?，應(yīng)在完全康復(fù)后考慮生育;盡可能避免在服用某些藥物時或長期服藥后停藥不久即受孕。孕婦千萬要注意妊娠時期的衛(wèi)生保健，預(yù)防各種感染的發(fā)生，避免不必要的放射性核素、超聲等檢查，服用藥物時必須要謹(jǐn)慎，就診時應(yīng)主動告訴醫(yī)生自己正處于妊娠期。
環(huán)境影響——現(xiàn)代社會與不良習(xí)慣的隱患
和成人腫瘤的發(fā)生一樣，兒童出生后的環(huán)境污染，尤其在現(xiàn)代社會中十分泛濫和被人們所忽視的某些電離輻射、醫(yī)源性放療、化學(xué)藥物，以及病毒感染、免疫缺陷，甚至飲食習(xí)慣等，都對小兒惡性腫瘤的發(fā)生有關(guān)，尤其是學(xué)齡期和青春期的某些惡性腫瘤。
流行病學(xué)研究資料表明：小兒惡性腫瘤的發(fā)生，常在某些兒童中形成高發(fā)危險人群。如嬰兒期病毒性肝炎患者，常易發(fā)生肝細(xì)胞性肝癌;幼時接受過放射治療的患兒，青春期發(fā)生皮膚癌、白血病的比例明顯增高;青春期骨腫瘤的發(fā)生，常與嬰幼兒期的反復(fù)輕微損傷有關(guān);孩子偏食，吃過多的乳制品、燒烤、高蛋白飲食、巧克力等高脂肪少纖維飲食者，易發(fā)生消化道腺癌等。
另外，一些先天性畸形或良性腫瘤，如不及時治療，發(fā)生惡變的機(jī)會很高。有一個出生時即發(fā)現(xiàn)背部有一塊黑色毛痣的女孩，在她高興地背著書包上學(xué)的第二天，發(fā)現(xiàn)腋下長出一個雞蛋樣腫塊，經(jīng)診斷為惡性黑色素細(xì)胞瘤。原來是背部黑色毛痣惡變并已導(dǎo)致淋巴結(jié)轉(zhuǎn)移。一朵尚未盛開的鮮花隨之早早地夭折了。
除此之外，先天性骶尾部畸胎瘤，如在新生兒期不切除，5歲以上的惡變率達(dá)80%;家族性多發(fā)性結(jié)腸息肉病，至成年發(fā)生結(jié)腸癌病變的機(jī)會，是正常人的80倍;先天性膽管擴(kuò)張癥，如不在兒童時期進(jìn)行手術(shù)根治，在成人時期發(fā)生膽道癌的機(jī)會可達(dá)70%以上。其他如先天性黑痣、甲狀腺腺瘤等，均被認(rèn)為具有惡變可能的疾病。