小兒骨肉瘤是原發(fā)于骨組織的惡性腫瘤，因腫瘤細胞能直接生成腫瘤類骨組織，過去曾被稱為成骨肉瘤或生骨肉瘤;兒童骨生長發(fā)育旺盛時期期或生長發(fā)育期較長的青少年者，發(fā)病率最高。發(fā)生年齡多在10～15歲，男孩較女孩多2倍。好發(fā)于四肢長骨干骺端，以股骨下端最多見，達50%以上;脛骨上端和肱骨上端次之，約占10～20%;偶見于盆骨、脊柱骨和肋骨。在兒童惡性骨腫瘤中，骨肉瘤發(fā)病居首位，占小兒惡性實體瘤的6～8%。
早期綜合治療以化療和手術(shù)為主?；熥鳛楣窃葱匀饬鲂g(shù)前和術(shù)后的輔助療法是個重大進展，可使生存率明顯改善，使其作用和地位不再有異議，每個病例均應接受化療。
已證明大劑量甲氨喋呤(MTX)并用甲酰四氫葉酸鈣解救劑對其有效，阿霉素、順鉑和環(huán)磷酰胺等也有效，但宜聯(lián)合應用。文獻報道認為術(shù)前化療有利于殺滅就診時體內(nèi)已存在的微小轉(zhuǎn)移灶，也可使腫瘤縮小，有利于手術(shù)進行。并可觀察藥物的效應以提供術(shù)后是否應用同種藥物的依據(jù)。聯(lián)合化療方案眾多，但大劑量化療有出現(xiàn)嚴重毒性反應的可能，以MTX最顯著。在MTX用量上，文獻中很不一致，據(jù)專家經(jīng)驗，其在小兒的用量，以每次每平方米體表面積1500mg為宜;考慮到個體差異，首劑使用時還可減少為每平方米體表面積750 mg;術(shù)前化療10～12周。
手術(shù)根據(jù)腫瘤浸潤范圍而選用，傳統(tǒng)治療是將生腫瘤的全骨連周圍的軟組織一并切除，通常需在病骨的上方截肢。近年在一些醫(yī)院，正進行著保留肢體的各種術(shù)式的評價，如節(jié)段性截除和截除重建術(shù)等，估計可能有半數(shù)病例可實施保守的手術(shù)方法。
術(shù)后化療根據(jù)腫瘤病理檢查結(jié)果而定，若90%以上瘤細胞壞死，說明可繼用術(shù)前方案，若60%以下癌細胞壞死，則宜改用其他藥物制定方案。持續(xù)化療時間為8～12個月。