POEMS綜合征是一種臨床罕見的克隆性漿細胞病,存在治療難度大、致殘率高、患者生存期短(2-7年)、預后不良等特點。自2005 年6月起,率先在國內使用自體外周血造血干細胞移植治療POEMS綜合征,取得了顯著療效。
POEMS綜合征是一種由漿細胞異常導致的周圍神經、內分泌、血液、消化、皮膚、骨、腎臟、漿膜等多系統(tǒng)臟器損害的罕見病。1980年命名為 POEMS綜合征,是根據該病的多發(fā)性神經病變(Polyneuopathy,P)、臟器腫大(Organomegaly,O)內分泌病變 (Endocrinopathy,E)、M蛋白(M-protein,M)和皮膚改變(Skin changes,S)等5種主要特征得名。目前主要采用糖皮質激素、細胞毒藥物及局部放射治療,但預后不良,致殘致死率幾乎達百分之百。
深入進行臨床研究證明自體外周血造血干細胞移植是POEMS綜合征有效且安全的治療手段,可最大限度改善癥狀,使患者獲得較高生活質量。
來自山東的一名女患者是自體移植治療POEMS綜合征的受益者,先后兩次成功接受治療。2006年,該患者30多歲時由于出現不明原因的足下垂、皮膚變黑等癥狀來到協(xié)和醫(yī)院就診,最終被確診為POEMS綜合征。經過分析論證,協(xié)和醫(yī)院為她進行了自體外周血造血干細胞移植。由于發(fā)現早、治療及時,術后該患者的神經系統(tǒng)功能大半恢復。半年后,看到手術希望的患者又進行了第二次自體移植,神經系統(tǒng)基本恢復,至今無復發(fā)。
自體移植的核心是大劑量化療,回輸的自體造血干細胞主要為恢復造血功能所用。其基本流程為,事先從外周血中采集足夠的造血干細胞,在低溫冰箱凍存;選取合適的時機對病人進行超大劑量化療后,重新將造血干細胞輸回病人體內。在自體移植過程中,超大劑量的化療清除了引起 POEMS綜合征的異常漿細胞,同時也摧毀了患者自身的免疫系統(tǒng)和造血系統(tǒng),患者需要進入無菌的層流病房進行保護性隔離。回輸后的2到3周內,造血功能和免疫功能基本恢復,患者即可離開層流病房。如果說化療打破了舊生活,移植則為患者創(chuàng)造了新世界。
至今共診治一百余例POEMS綜合征患者,為國內最大的病人群體,并在國際上率先采用ONLS評分客觀評價神經系統(tǒng)療效,率先應用VEGF水平評估療效,研究病例數及療效接近國際先進水平。