血友病患者的預防治療是有效減少出血次數(shù)，防止關節(jié)損傷累積的重要途徑。兒童期是治療血友病的黃金時期，開始預防治療的年齡越早，關節(jié)功能保護得越好。
如果在出血發(fā)生之前，能夠定期補充凝血因子、使其在血液里保持一定濃度，患者就能夠像正常人一樣生活。尤其是針對兒童患者，良好的預防治療可極大減少出血的次數(shù)，避免因出血而造成的對關節(jié)的損害，致殘率也會極大降低
血友病的預防治療是指在出血前就定期預防性注射凝血因子。從經(jīng)濟角度考量，兒童需要的凝血因子劑量相對較少，家庭較易承受。在青春期后骨骼成熟，出血較穩(wěn)定，因此兒童預防治療在其人生中有事半功倍的作用。當務之急是在觀念和意識層面喚起醫(yī)護人員及患者家庭對兒童預防治療的重視。
血友病屬于罕見病中的“大病種”，估計我國的血友病患者達10萬左右，但當前登記在冊的僅占一成。血友病患者需要終身用藥，每年的費用高昂，患者家庭往往無力承擔。為了緩解血友病患者的用藥難題，2012年，血友病被列為全國20種農(nóng)村居民重大疾病之一。另一方面，慈善機構(gòu)在治療費用方面一直給予血友病患者支持，中華慈善總會拜科奇血友病兒童援助項目開展三年來，已累計幫助890名患兒接受預防治療。