2.先天性AML治療
多采用柔紅霉素(DNR)、阿糖胞苷(Ara-C)、依托泊苷(VP-16)、HHT、米托蒽醌(MTZ)、替尼泊苷(VM-26)、硫鳥嘌呤(6-TG)等藥物，誘導(dǎo)治療以DA(T)或HA(T)方案，鞏固強(qiáng)化治療用MA、EA方案等，維持治療可用長春新堿(VCR)、甲氨蝶呤(MTX)、阿糖胞苷(Ara-C)、硫鳥嘌呤(6-TG)、潑尼松(Pred)等，選擇allo-BMT可延長患者生存期。
3.強(qiáng)烈聯(lián)合化療
可明顯改善AML療效Fernandez綜述29例先天性AML,20例接受不同的治療方案，10例獲CR，2例死于藥物毒性，8例死于白血病耐藥，完全緩解(CR)率為50%，該作者報道的一例伴t(5;11)(q31;q23)的先天性AML-M5型，應(yīng)用強(qiáng)烈聯(lián)合化療1個月內(nèi)獲CR，6個月時結(jié)束化療，完全緩解持續(xù)17個月。周雅德綜合分析國內(nèi)28例CL，僅4例化療2周以上，無一例達(dá)CR，長存活13個月。
4.加強(qiáng)支持治療
是改善預(yù)后的重要手段，通過輸血、抗感染治療可減少并發(fā)癥死亡率。
CL的自發(fā)緩解，CL的自發(fā)緩解是一種罕見的現(xiàn)象，至今已有13例報道，James報道3例患兒并綜合其他9例報道發(fā)現(xiàn)所有患兒發(fā)病均在新生兒期，白血病類型為AML，以M5型居多(8/12)，發(fā)病時染色體分析多數(shù)顯示正常核型(10/12)，只有2例為t(8;16)和t(5;6)易位。發(fā)病至自發(fā)緩解的時間由數(shù)天至數(shù)月不等(3天～5.5個月，中位時間4周)。6例存活至隨訪期無復(fù)發(fā)，存活時間10個月至16年，中位時間3年。另4例患兒經(jīng)歷1～2次復(fù)發(fā)后仍處緩解期，其中2例接受骨髓移植，生存時間為5.8～16年，中位時間8年。其他2例分別在白血病發(fā)病后3個月及9個月死亡。中位自發(fā)緩解期為2年。
出現(xiàn)自發(fā)緩解這一現(xiàn)象的機(jī)制未明，James推測可能是由于發(fā)病時患兒體內(nèi)的腫瘤負(fù)荷相對較低，隨著患兒免疫系統(tǒng)的不斷健全而行使免疫監(jiān)視的功能，消滅了體內(nèi)的白血病細(xì)胞。
另外，發(fā)病時所觀察到的白血病細(xì)胞僅為來源于異常的多能干細(xì)胞演化而來的髓系克隆，這些克隆缺乏無限自我更新的能力而自我消亡，但惡性的多能干細(xì)胞卻保留下來，以致導(dǎo)致患者在晚期復(fù)發(fā)。
針對自發(fā)緩解這一特有的難以預(yù)料的臨床現(xiàn)象，近年來的一些學(xué)者認(rèn)為對于CL患兒，除非已發(fā)現(xiàn)如11q23異常特征性染色體改變，不應(yīng)急于進(jìn)行早期強(qiáng)烈化療，而應(yīng)采取保守治療，加強(qiáng)支持治療，如出現(xiàn)病情進(jìn)展再行化療，并不影響總的生存期。由于自發(fā)緩解的患兒常有復(fù)發(fā)，因此長期密切隨訪非常重要，采取及時治療仍可達(dá)到長期生存的目的。
先天性白血病的病因
先天性白血病的病因尚不清楚。一般認(rèn)為與新生兒的體質(zhì)與遺傳因素及宮內(nèi)環(huán)境因素有關(guān)。在同卵雙胎中有明顯的遺傳傾向，如二者之一在6歲以前發(fā)生白血病，另一個患白血病風(fēng)險為20%，通常在第一個發(fā)病后幾個月內(nèi)發(fā)生。雙卵雙胎及同胞中發(fā)生白血病的幾率比一般兒童高2～4倍。先天性白血病染色體異常多見于9-三體、13-三體、Turner綜合征及Down綜合征。文獻(xiàn)認(rèn)為，先天性白血病可能是引起死胎的原因之一，多發(fā)生于妊娠34～38周，伴有胎兒水腫，提示病變在宮內(nèi)已存在。胎兒及胎盤的組織學(xué)病理(宮內(nèi)環(huán)境因素)包括免疫組化及電鏡分析，可能有助于了解先天性白血病產(chǎn)前發(fā)生的規(guī)律。
